6月13日，中国总部位于上海的全球性生物制药企业阿斯利康发布消息称，依库珠单抗注射液（舒立瑞®）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。
此次依库珠单抗获批，主要是基于一项关键III期临床试验（REGAIN研究）有效性和安全性的结果。研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险更高。
据了解，gMG是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。gMG在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性，最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡。随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极端疲劳和呼吸衰竭。
山东大学齐鲁医院副院长、神经内科主任焉传祝教授表示，临床上，这一类难治性gMG患者对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳，如果没有得到适当的控制，发生危及生命危象的风险较高。“依库珠单抗在全球范围内的使用数据证明了其对难治性gMG的疗效，我们也期待有更多的患者可以从中获益。”（文 彭丽 于泊）
